Siamo ormai entrati appieno in questo nuovo anno, le sfide sono molte, così come le aspettative. Anche nel campo della ricerca scientifica sono tante le novità da tenere d’occhio che potrebbero comportare importanti rivoluzioni in ambito sanitario e sociale. La prestigiosa rivista Nature Medicine ha chiesto a 11 esperti di indicare il trial clinico più atteso per questo 2023 nel loro campo di specializzazione.
Vediamo insieme le loro risposte.
1 – Malattia del sonno
La tripanosomiasi africana umana, conosciuta anche come malattia del sonno, è una malattia parassitaria provocata da protozoi appartenenti al genere Trypanosoma e trasmessa all’uomo dalla puntura della mosca tse-tse.
È una patologia che può uccidere i pazienti in poche settimane e per cui sono disponibili solo pochi farmaci estremamente tossici.
Olaf Valverde, uno degli undici esperti selezionati, ha parlato di un promettente trial clinico portato avanti dal suo team che dovrebbe essere autorizzato proprio quest’anno.
“Per decenni – spiega Valverde su Nature – i medici hanno dovuto curare la malattia del sonno utilizzando il melarsoprol, un derivato dell’arsenico così tossico da uccidere il 5% dei pazienti. La nostra organizzazione ha iniziato a sviluppare una serie di nuovi farmaci e nel 2018 ha registrato il fexinidazolo, primo farmaco orale sicuro ed efficace per la variante della malattia causata da T. brucei gambiense. Ma per i pazienti con la variante causata da T. brucei rhodesiense, bisogna ancora usare il temuto melarsoprol. Questo studio clinico sta valutando l’efficacia del fexinidazolo anche per questa variante. I risultati completi saranno presentati all’Agenzia europea per i medicinali nel 2023 e ci aspettiamo di ottenere un parere favorevole”.
2 – Parkinson
Roger Albin, co-direttore del centro per i Disturbi del Movimento dell’Università di Medicina del Michigan, parla invece del possibile utilizzo dell’antidiabetico exenatide per il Parkinson per cui è in corso un trial di fase 3.
L’exenatide ha dimostrato una probabile efficacia nel rallentamento dello sviluppo dei sintomi motori della malattia, e, come spiega lo stesso Albin “ha il grande vantaggio di essere un farmaco già ampiamente utilizzato nei pazienti più anziani. Se ci fosse un risultato positivo, sarebbe qualcosa che potrebbe davvero essere adottato nella pratica clinica in modo molto pratico. La comunità è alla ricerca di risultati inequivocabili, positivi o negativi che siano. Una chiara risposta positiva sarebbe ottima, ma una chiara risposta negativa è in realtà altrettanto importante”.
3 – Dimagrire può fare bene al cuore
Una dieta sana ed equilibrata combinata all’esercizio fisico è tra i rimedi più efficaci per chi è in soprappeso, oltre ad essere una pratica consigliata in generale a tutte le persone. Anche se sappiamo fare molto bene alla salute, ad ora nessuno studio ha dimostrato la sua efficacia nel ridurre il rischio di sviluppare disturbi cardiovascolari.
A questo proposito, Jordi Salas Salvadó, professore di Nutrizione dell’Università Rovira i Virgili di Tarragona, parla dello studio Predimes-Plus “che ha reclutato quasi settemila spagnoli per studiare l’efficacia di un regime alimentare ipocalorico basato sulla dieta mediterranea, associato a un programma di attività fisica, sia in termini di perdita di peso, sia di incidenza di patologie cardiovascolari”. Uno studio molto atteso che potrebbe diventare un incentivo in più per adottare uno stile di vita sano.
4 – Tumore ovarico
Mirvetuximab soravtansine è un farmaco che fa parte della famiglia degli anticorpi coniugati, molecole che combinano un anticorpo monoclonale, capace di identificare le cellule tumorali con alta specificità, a un chemioterapico in grado di distruggerle. Questo medicinale ha ricevuto negli Usa l’approvazione accelerata per il trattamento del tumore ovarico nelle pazienti che hanno fallito le prime linee di terapia. Robert Coleman, direttore scientifico di US Oncology Research, parla proprio del trial clinico Mirasol che potrebbe confermare la sicurezza ed efficacia di questo farmaco per ottenere un’approvazione definitiva.
5 – Distrofie muscolari
Le distrofie muscolari sono una classe di disturbi che comprende circa 50 malattie genetiche, caratterizzate da mutazioni delle cellule staminali muscolari che compromettono la mobilità dei pazienti e comportano disfunzioni respiratorie. Come spiega Simone Spuler, direttore della clinica per i disturbi muscolari dell’Experimental and Clinical Research Center di Berlino, una speranza arriva dal bASKet trial, sperimentazione clinica che valuterà la sicurezza e l’efficacia del trapianto di staminali muscolari modificate con il sistema Crispr-Cas9 per ripristinarne la funzionalità. Questo sistema, si basa sull’impiego della proteina Cas9, una sorta di “forbice molecolare” in grado di tagliare un DNA bersaglio, e che può essere programmata per effettuare specifiche modifiche al genoma di una cellula. I risultati del trial sono attesi nei prossimi mesi e potrebbero cambiare radicalmente la vita di pazienti costretti dalle distrofie alla sedia a rotelle.
6 – Cancro della cervice uterina
Un aggiornamento sulle procedure di screening per l’Hpv e per il tumore della cervice uterina arriva con il Compass trial, studio clinico controllato e randomizzato che si concluderà quest’anno. I risultati – assicura Karen Canfell, del Cancer Council australiano – stabiliranno i nuovi standard per la prevenzione del cancro della cervice.
7 – Cellule tumorali circolanti
Le metastasi sono causate principalmente dalle cellule tumorali circolanti (Ctc), aggregati di cellule che si staccano dal tumore primario, circolano nel sangue e possono attecchire in altri organi provocando la comparsa di tumori secondari.
Un farmaco utilizzato in campo cardiovascolare, la digoxina, ha dimostrato di avere la capacità di disgregare le Ctc. Come spiega Nicola Aceto, esperto di oncologia molecolare dell’ETH di Zurigo, è in corso un trial di fase 1 proprio per valutare l’efficacia del farmaco in questo processo: “Se i risultati saranno positivi – afferma Aceto –, si apriranno le porte allo sviluppo di una nuova generazione di farmaci”.
8 – Alzheimer
In America è stato recentemente approvato, con procedura accelerata, il farmaco lecanumab contro l’Alzheimer che ha dimostrato una certa capacità di rallentare la progressione dei sintomi della malattia. Nel corso del 2023 dovrebbero arrivare nuovi studi per ottenere l’approvazione definitiva da parte delle autorità americane ed europee, sicuramente una delle novità da tenere sott’occhio, come sottolinea Allan Levey, direttrice del dipartimento di Neurologia della Emory University.
9 – Covid e Hiv
I vaccini a mRna contro Covid 19 hanno dimostrato la loro efficacia in tutto il mondo, rimangono però ancora alcune domande aperte. Tra queste l’efficacia in persone affette da Hiv e il numero ottimale di dosi per assicurarne la protezione. A questo proposito, Glenda Gray, Ceo del South Africa Medical Research Council, assicura che le risposte arriveranno da uno studio condotto nell’Africa sub-sahariana, che ha arruolato oltre 14mila pazienti con Hiv e altre fragilità per valutare l’efficacia del vaccino.
10 – Anemia falciforme
Molto attesi anche i risultati preliminari di un trial che sta valutando l’efficacia di Crispr-Cas9 anche per la cura dell’anemia falciforme. Come spiega Luigi Naldini, direttore scientifico dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica, “sono dati che la comunità scientifica attende con trepidazione perché aiuteranno a capire quanto siano stabili le modifiche genetiche apportate utilizzando Crispr-Cas9″.
Il trial rappresenta inoltre il primo test clinico di una nuova strategia che Naldini definisce “Writing back” genes, ovvero la correzione di mutazione genetiche nocive attraverso l’introduzione di modifiche di sequenze più lunghe di geni.
11 – Tumore alla prostata
Per finire, tra i trial più attesi nel 2023, c’è anche uno studio per lo screening del tumore alla prostata. Il dosaggio del Psa, Antigene Prostatico Specifico, infatti, è un test controverso perché non permette di discriminare con precisione tra tumori maligni e tumori non rischiosi per i pazienti. Un nuovo algoritmo però, che incorpora tre diversi livelli di analisi, potrebbe aiutare a minimizzare in futuro il rischio di sovradiagnosi, e limitare biopsie e interventi per i tumori realmente pericolosi.
È in fase di studio in Finlandia, e come assicura Anssi Auvinen, professore di Health Sciences dell’Università di Tampere, potrebbe dare risultati importanti già quest’anno.